تایید نخستین داروی ژن درمانی برای درمان نابینایی ارثی

در روز پنج شنبه بیستم مهر ماه ، یک کمیته ۱۶ نفره متشکل از کارشناسان مستقل، به اتفاق آرا به اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) توصیه کرد تا داروی لوکستورنا ساخت شرکت Spark Therapeutics مستقر در فیلادلفیا را برای استفاده درنابینایی ارثی لبر و انواعی از بیماری رتینیت پیگمانته (آر پی) تأیید کند. .FDA تا ۱۲ ژانویه فرصت دارد تا این پیشنهاد را مورد تصویب قرار دهد. پیش بینی شده است که درمان برای هر چشم حداقل در حدود ۴۰۰ هزار دلار آمریکا و برای دو چشم تا حدود یک میلیون دلار باشد. بیش از نود درصد افرادی که توسط این روش مورد درمان قرار گرفته اند اثاری از بهبودی بینایی داشته اند اما در مورد اثر بخش بودن دراز مدت ایت دارو هنوز اطمینان وجود ندارد. به علاوه این درمان موجب بازگشت کامل بینایی نمی شود. کارشناسان معتقدند که تصویب این دارو که دومین داروی تصویب شده برای ژن درمانی و اولی داروی مصوب در تغییر یک بیماری ارثی می باشد سرآغاز تحولی بزرگ در کل پزشکی و تعیین مسیر پزشکی در طی ۲۰ تا ۵۰ سال آینده خواهد بود. این دارو از طریق اصلاح جهش های موجود در ژن RPE65 اثر بخشی دارد. گفته می شود در حدود ۶۰۰۰ نفر در جهان از این درمان بهره خواهند برد.